近日，罕见病靶向药物莫格利珠单抗由苏州大学附属第一医院血液科开出江苏省首张处方。该药用于治疗既往接受过系统治疗的复发或难治性 Sézary 综合征 (SS) 或晚期（III/IV）蕈样肉芽肿 (MF)成人患者。
皮肤T淋巴瘤（CTCL）属于非霍奇金淋巴瘤的一种，发病率较低，已被纳入了《第二批罕见病目录》。MF和SS是其最常见的两种亚型，约占所有CTCL病例的65%。该病可累及患者皮肤、血液、淋巴结和内脏器官4，患者普遍生活质量较差，通常会出现皮损、发痒、疼痛以及不可预知的皮肤症状，并可能会导致进一步的并发症，从而影响患者的生命健康。
与大多数罕见病一样，CTCL也面临着确诊难的问题。数据显示，CTCL患者平均需要2-7年才能得到确诊。苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛说道“面对如CTCL的罕见病，我们需要通过科技创新提升新质生产力，从而让更多精准靶向药物惠及患者。”
苏州大学附属第一医院血液科主任 吴德沛
苏州大学附属第一医院血液科深耕血液病领域多年，是国家血液系统疾病临床医学研究中心、教育部国家重点学科、卫健委国家重点专科，是国内领先、国际知名的血液病临床与科研中心。2019年苏州大学附属第一医院成立血液淋巴瘤多学科综合门诊（MDT）。该模式以患者为中心，通过各科室的专业领域联合，以多学科、全程化管理、专病专治的方式为淋巴瘤患者提供便捷、快速、经济、高效合理的一体化诊疗服务。
吴德沛强调“近年来，国家对罕见病患者群体的关注和扶持力度逐步加强。罕见病的防治更需要多方联合攻关，才能更好地解决病人临床急需。今年，我们也将持续扩容并下沉优质医疗资源以帮助更多患者。”
苏州大学附属第一医院血液内科主任医师，淋巴瘤病区负责人黄海雯表示“CTCL较为罕见，在早期与特异性皮炎、银屑病等常见的皮肤病相似，为临床诊断带来了一定的挑战。因此，在临床上往往需要通过多学科会诊，从而为患者做出精准诊断。”
苏州大学附属第一医院血液内科主任医师，淋巴瘤病区负责人 黄海雯
此外，CTCL的临床治疗也面临困境。随着血液累及程度加深，患者生存时间大幅减少。临床医生急需更优质的创新治疗方案，帮助患者提高完全缓解率，进而延长患者生命，改善患者生存质量。
作为全球首个获批的C-C趋化因子受体4（CCR4）靶向治疗药物，莫格利珠单抗获得了美国FDA突破性疗法及孤儿药认定，也是中国首个且唯一获批用于治疗SS和晚期MF的靶向CCR4生物制剂。莫格利珠单抗可以靶向CCR4，后者是在SS和MF肿瘤上存在持续表达的一种蛋白质。一旦莫格利珠单抗与CCR4结合，会在人体免疫系统中激活更多的免疫细胞，进而破坏癌细胞。此前，在一项临床试验中发现，接受莫格利珠单抗治疗的患者无进展生存期（PFS）显著延长，总缓解率也明显提高，总体耐受性良好，安全可控。
“Sézary综合征和蕈样肉芽肿给患者的生活带来了沉重的负担。我们此次开出的莫格利珠单抗江苏省首方，为患者提供了新的治疗选择。我们期待其可以切实改善患者的症状，提高他们的生存质量。”黄海雯最后补充道。
扬子晚报/紫牛新闻记者 王鑫瑭
